Entwicklung der ersten Gentherapie zur Behandlung von Krankheiten, die durch eine Funktionsstörung der Zilien verursacht werdenAXV101 zielt auf Netzhautdystrophie bei Patientinnen und Patienten mit Bardet-Biedl-Syndrom
LONDON, Sept. 20, 2023, ein im Vereinigten Königreich ansässiger, auf Therapeutika fokussierter Risikokapitalfonds, gibt die Übernahme von Axovia Therapeutics Inc. und die Gründung eines neuen Portfoliounternehmens, Axovia Therapeutics Ltd, bekannt.
AXV101 ist eine AAV9-basierte Gentherapie zur Behandlung der mit BBS assoziierten Netzhautdystrophie bei Patientinnen und Patienten, die biallelische Mutationen im BBS1-Gen tragen. Es soll die Netzhautdegeneration aufhalten, die in der Kindheit beginnt und bis zum 20. Lebensjahr zur Erblindung führt.
"Unser Investmentteam hat Axovia Therapeutics als wertvolle Ergänzung für unser wachsendes Unternehmensportfolio ausgewählt, weil die präklinischen Ergebnisse beeindruckend sind, das Prüfpräparat von Axovia den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung erhalten hat und über einen bewährten AAV-Transportmechanismus verfügt", sagte er.
Der amtierende CEO von Axovia, Professor Phil Beales, sagte, dass die Gentherapie-Plattform von Axovia BBS-Patienten weltweit Hoffnung gibt. "Unsere neuartige Gentherapie nutzt ein Adeno-assoziiertes Virus , um eine funktionelle Kopie des fehlerhaften BBS-Gens in wichtige Gewebe einzubringen", sagte er.
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