Malattie rare, mucopolisaccaridosi: risultati positivi da terapia genica
causata da alterazioni a carico del gene ARSB, che provocano la carenza di un enzima responsabile dello smaltimento di una sostanza chiamata dermatansolfato. Attualmente è disponibile una terapia enzimatica sostitutiva, che tuttavia non riesce a raggiungere alcuni organi colpiti, tra cui le ossa, e costringe i pazienti a sottoporsi a periodiche infusioni.
"La terapia genica può superare questi limiti", ha spiegato Alberto Auricchio, coordinatore del Programma di Terapia Molecolare al Tigem di Pozzuoli."Molti anni di ricerca in laboratorio ci hanno permesso di sviluppare e testare un vettore di origine virale capace di trasportare una versione corretta del gene difettoso nei pazienti.
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