Farmaci innovativi e salvavita a rischio ritiro dalla produzione per la scarsa redditività. L'appello di Telethon: 'Garantire la disponibilità di queste terapie è fondamentale'
reso sempre più difficile dai costi di sviluppo e mantenimento sul mercatoLe terapie avanzate sono dei farmaci personalizzati che permettono di curare la malattia agendo alla radice. Si tratta, per esempio, di terapie geniche, cellulari o tissutali. In generale, questo terreno è stato al centro dell'azione dellaAlliance for Regenerative Medicine
parlava di oltre mille realtà che si occupano dello sviluppo di queste terapie, con investimenti da 20 miliardi di dollari. Durante l'evento, dedicato alla valorizzazione dei risultati e del trasferimento tecnologico, è intervenuto il direttore generale di Telethon, Francesca Pasinelli, che ha reso noto il difficile cammino che devono percorrere questi farmaci."
Anche quando il trasferimento tecnologico funziona e la ricerca riesce a portare a termine la sua missione, ottenendo l’approvazione da parte delle autorità regolatorie di farmaci salvavita -non sono finiteTelethon spiega, infatti, che negli ultimi anni l'interesse delle aziende farmaceutiche e biotecnologiche si è spostato su patologie più comuni, come i tumori, a discapito delle malattie più rare.
La Fondazione ricorda due campanelli d'allarme di questa tendenza. Il primo è relativo all'estate del 2021, quando"", nonostante l'approvazione all'utilizzo dei farmaci da parte dell'Agenzia europea del farmaco. A pesare sulla decisione è stato il mancato accordo economico. In seguito, il 30 marzo 2022, l’azienda Orchard Therapeutics ha annunciato l’intenzione di non investire più sulla terapia genica.
scienziati, associazioni di pazienti, agenzie di finanziamento pubbliche e private, aziende farmaceutiche, enti regolatori e pagatori, agenzie di health technology assessmentdovrebbero essere coinvolti nella ricerca di strategie dirette a superare le sfide del mercato, per trovare soluzioni"è fondamentale per continuare a
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