È pronto a sbarcare nella terapia clinica l'editing genetico di nuova generazione, grazie ad una tecnica che permette di sostituire interi geni in modo molto più efficiente: grazie a questo approccio, potrà essere inserita una copia sana del gene responsab...
È pronto a sbarcare nella terapia clinica l'editing genetico di nuova generazione, grazie ad una tecnica che permette di sostituire interi geni in modo molto più efficiente: grazie a questo approccio, potrà essere inserita una copia sana del gene responsabile della malattia invece di dover mettere a punto una terapia genica diversa per correggere ogni possibile piccola mutazione.
Introdurre interi geni lunghi migliaia di paia di basi è molto più complesso rispetto a sostituire piccole sequenze lunghe poche dozzine di basi, sufficienti a correggere la stragrande maggioranza delle mutazioni.
Il risultato è stato ottenuto grazie ad enzimi responsabili dell'inserzione del gene all'interno della sequenza del Dna, che sono stati modificati in laboratorio per renderli più efficienti nel loro lavoro."È emozionante vedere l'elevata efficienza e versatilità di eePassige, che potrebbe consentire una nuova categoria di farmaci genomici", dice Gao.
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