Per la prima volta al mondo un'organizzazione non profit si farà carico della produzione e distribuzione di un farmaco per una malattia rara, rispondendo a un bisogno dei pazienti a cui il mercato fatica a dare risposta. (ANSA)
Per la prima volta al mondo un'organizzazione non profit si farà carico della produzione e distribuzione di un farmaco per una malattia rara, rispondendo a un bisogno dei pazienti a cui il mercato fatica a dare risposta.
"Siamo consapevoli dell'eccezionalità di questo sforzo, ma per noi ogni singola vita conta, e non possiamo permettere che i bimbi affetti da ADA-SCID vengano lasciati soli, senza questa opzione terapeutica. Per questo abbiamo deciso di affrontare questa grande nuova sfida", spiega il presidente di Fondazione Telethon Luca di Montezemolo.
Nel 2016 è giunta sul mercato una terapia genica frutto della ricerca svolta dall'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica , commercializzata con il nome di Strimvelis. Tuttavia, lo scorso anno, l'azienda farmaceutica anglo-statunitense Orchard Therapeutics PLC, titolare del prodotto, aveva annunciato di voler disinvestire nel campo delle immunodeficienze primitive. Qui è entrata in campo Telethon, che ha rilevato il prodotto.
Aiuti è stato tra i ricercatori che hanno lavorato allo sviluppo di questa terapia. “Si basa sulla correzione del difetto genetico nelle cellule staminali ematopoietiche, cioè le cellule madri che generano tutte le cellule del sangue compresi i globuli bianchi. Serve per curare questa gravissima malattia genetica in cui i bambini nascono senza difese immunitarie e non sono in grado di difendersi dalle infezioni. In tal modo, anche un banale raffreddore può essere fatale.
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