Pubblicati sulla più prestigiosa rivista scientifica mondiale i risultati della sperimentazione della Città della salute su 198 malati
Il professor Adriano Chiò rimarca la straordinaria importanza di questo risultato. Il Centro di Torino è stato l’unico in Italia ed uno dei pochi nel mondo ad essere stato coinvolto direttamente nella conduzione della sperimentazione contribuendo con il maggior numero di pazienti rapidi nel mondo.Il Tofersen è un oligonucleotide antisenso che agisce selettivamente sull’RNA messaggero, bloccando la sintesi della proteina alterata.
Lo studio sperimentale ha coinvolto 108 individui affetti da SLA con mutazione nel gene SOD1 divisi in pazienti a rapida e lenta progressione ed ha avuto due fasi: una prima di 6 mesi ed una seconda di estensione dello studio tuttora in corso. Rilevante è la significativa riduzione della proteina SOD1 e dei neurofilamenti nei casi sottoposti a questa terapia innovativa.
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