Si tratta della seconda terapia genica abbandonata dall’industria di cui la Fondazione non profit si fa carico affinché arrivi ai pazienti che ne hanno bisogno
Alla vigilia della XXVI Giornata Mondiale delle Malattie Rare , Fondazione Telethon annuncia il proprio impegno nel far sì che la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich , una malattia genetica rara del sistema immunitario, possa essere presto disponibile.
Dopo la decisione presa per la terapia genica per l’Ada-Scid, vogliamo garantire la disponibilità di un altro trattamento che altrimenti rischierebbe il mancato accesso al mercato. Essere stati selezionati dall’Ema per il suo programma europeo di sviluppo di terapie avanzate è un riconoscimento della nostra capacità di portare questa terapia all’approvazione in Europa, grazie alla nostra visione e alle competenze di cui disponiamo».
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