strimvelis: È la prima terapia genica a base di cellule staminali approvata al mondo. Cura i bambini con ADA-SCID tornano a vivere
meglio conosciuta come sindrome dei «bambini-bolla»che colpisce 15 bimbi all’anno in Europa, secondo le stime, e 350 nel mondo
– era costretto a vivere in un ambiente asettico perché qualsiasi infezione, anche la più banale, avrebbe potuto costare loro la vita.quando all’ospedale San Raffaele di Milano è iniziata la sperimentazione di una terapia genica rivoluzionaria. I ricercatori hanno utilizzato le cellule staminali degli stessi piccoli pazienti e hanno sostituito il gene malato attraverso un agente virale opportunamente attenuato e usato come cavallo di Troia in modo da restituire l’infanzia ai bambini malati.
Strimvelis – che segna il passaggio da una terapia sperimentale a un “farmaco” disponibile per tutti – è stata messa a punto all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica grazie all’impegno congiunto della Fondazione Telethon, dell’Ospedale San Raffaele e di GSK.
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