È italiano e si chiama Michele uno dei giovanissimi pazienti con beta-talassemia che ha partecipato allo studio clinico internazionale Climb-111, sulla terapia basata su Crispr-Cas9 e che in Italia ha coinvolto l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, l...
È italiano e si chiama Michele uno dei giovanissimi pazienti con beta-talassemia che ha partecipato allo studio clinico internazionale Climb-111, sulla terapia basata su Crispr-Cas9 e che in Italia ha coinvolto l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, l'editing genomico per curare la malattia e liberarsi per sempre dal bisogno di trasfusioni.
La terapia spegnendo un gene, consente il ripristino della sintesi di emoglobina da parte delle staminali del sangue: è da pochi mesi autorizzata in Europa e Michele è uno di quei ragazzi che, testandola su di sé, ha permesso che si arrivasse a questo successo.
La procedura per il prelievo delle cellule staminali del sangue da sottoporre ad editing genomico con Crispr è stata fatta nel 2020:"ci siamo trasferiti a Roma per dieci mesi con tutta la famiglia - ricorda Maria -. E il 16 febbraio 2021 è stata per noi la data della svolta".
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