Salva la terapia genica per bimbi bolla, la produrrà Telethon - Salute e Benessere

È la prima volta al mondo per una charity (ANSA)

Per la prima volta al mondo un’organizzazione non profit si farà carico della produzione e distribuzione di un farmaco per una malattia rara, rispondendo a un bisogno dei pazienti a cui il mercato fatica a dare risposta. La Commissione europea ha infatti concesso il trasferimento a Telethon dell’autorizzazione all’immissione in commercio della terapia genica per l’immunodeficienza ADA-SCID, la malattia dei “bambini bolla”.

“Siamo consapevoli dell’eccezionalità di questo sforzo, ma per noi ogni singola vita conta, e non possiamo permettere che i bimbi affetti da ADA-SCID vengano lasciati soli, senza questa opzione terapeutica. Per questo abbiamo deciso di affrontare questa grande nuova sfida”, spiega il presidente di Fondazione Telethon Luca di Montezemolo. L’ADA-SCID è una malattia genetica molto rara, potenzialmente mortale.

“Da questo momento si realizza un cambio di paradigma, perché possiamo garantire la disponibilità di cure non abbastanza remunerative che altrimenti rischierebbero il ritiro o addirittura il mancato accesso al mercato”, aggiunge Francesca Pasinelli, direttore generale di Telethon.

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