Salva la terapia genica per i «bimbi bolla»: la produrrà la non profit Telethon

Italia Notizia Notizia

Salva la terapia genica per i «bimbi bolla»: la produrrà la non profit Telethon
Italia Ultime Notizie,Italia Notizie
  • 📰 sole24ore
  • ⏱ Reading Time:
  • 38 sec. here
  • 2 min. at publisher
  • 📊 Quality Score:
  • News: 19%
  • Publisher: 98%

La Commissione europea ha concesso il trasferimento alla Fondazione dell’autorizzazione all’immissione in commercio della terapia genica per l’immunodeficienza Ada-Scid. È la prima volta al mondo

Per la prima volta al mondo un’organizzazione non profit si farà carico della produzione e distribuzione di un farmaco per una malattia rara, rispondendo a un bisogno dei pazienti a cui il mercato fatica a dare risposta. La Commissione europea, dopo il parere positivo dell'Ema, l'Agenzia europea del farmaco, ha infatti concesso il trasferimento adell’autorizzazione all’immissione in commercio della terapia genica per l’immunodeficienza Ada-Scid , la malattia dei “bambini bolla”.

Una sfida iniziata un anno fa circa quando la terapia, dopo essere stata portata sul mercato nel 2016 da Gsk è poi passata a Orchard Therapeutics, che a luglio del 2022 ha però annunciato di voler disinvestire nel campo delle immunodeficienze primitive.

«Dopo un’attenta valutazione e una fase preparatoria lo scorso 15 marzo ritenevamo di avere tutte le carte in regole per fare la domanda all’Ema per il trasferimento dell’autorizzazione alla commercializzazione - ha detto oggi Pasinelli - Da questo momento si realizza un cambio di paradigma, perché possiamo garantire la disponibilità di cure non abbastanza remunerative che altrimenti rischierebbero il ritiro o addirittura il mancato accesso al mercato.

Abbiamo riassunto questa notizia in modo che tu possa leggerla velocemente. Se sei interessato alla notizia puoi leggere il testo completo qui. Leggi di più:

sole24ore /  🏆 1. in İT

Italia Ultime Notizie, Italia Notizie

Similar News:Puoi anche leggere notizie simili a questa che abbiamo raccolto da altre fonti di notizie.

Salva la terapia genica per bimbi bolla, la produrrà Telethon - Telethon per VoiSalva la terapia genica per bimbi bolla, la produrrà Telethon - Telethon per VoiPer la prima volta al mondo un'organizzazione non profit si farà carico della produzione e distribuzione di un farmaco per una malattia rara, rispondendo a un bisogno dei pazienti a cui il mercato fatica a dare risposta. (ANSA)
Leggi di più »

Salva la terapia genica per bimbi bolla, la produrrà Telethon - Salute e BenessereSalva la terapia genica per bimbi bolla, la produrrà Telethon - Salute e BenessereÈ la prima volta al mondo per una charity (ANSA)
Leggi di più »

Alatri, guida durante diretta social e travolge auto con bimbi: diversi feriti, anche una bambinaAlatri, guida durante diretta social e travolge auto con bimbi: diversi feriti, anche una bambinaNell'impatto tre persone sono rimaste ferite: una mamma e i suoi due figli. Per estrarre la piccola dall'auto è stato necessario l'intervento dei vigili del fuoco
Leggi di più »

Alatri, guida durante diretta social e travolge auto con bimbi: diversi feritiAlatri, guida durante diretta social e travolge auto con bimbi: diversi feritiNell'impatto tre persone sono rimaste ferite: una mamma e i suoi due figli. Per estrarre la piccola dall'auto è stato necessario l'intervento dei vigili del fuoco
Leggi di più »

Olga Kurylenko: “I miei parenti sono rimasti in Ucraina, cerchiamo famiglie per i bimbi abbandonati”Olga Kurylenko: “I miei parenti sono rimasti in Ucraina, cerchiamo famiglie per i bimbi abbandonati”L’ex Bond-girl al Lido per la serie “D’argent e de sang”, ispirata a una mega eco-truffa: «C’è chi perde la testa inseguendo potere e ricchezza, la guerra è un…
Leggi di più »



Render Time: 2025-02-23 15:19:10